A pesquisa foi financiada pelo National Institutes of Health. Medicamentos para o estudo foram fornecidos pela Amgen e UCB.
Estudos anteriores mostraram que a droga é eficaz em estimular o crescimento de osso novo em ratos e em humanos com osteoporose, e um grupo de pesquisa da UM acredita que pode estimular o crescimento de u novo osso em doentes com doenças ósseas que causam fraturas. Esta seria uma melhoria significativa em relação aos tratamentos atuais, que só podem reduzir a perda de osso existente.A nova droga é um anticorpo para uma proteína chamada esclerostina, que normalmente sinaliza o corpo para parar a produção de osso novo.Estudos anteriores demonstraram que a inibição esclerostina através da terapia de anticorpo é eficaz para aumentar a formação óssea.O novo estudo focado sobre os efeitos do anticorpo em ratos muito jovens e muito velhos com características genéticas que imitam a Osteogênese Imperfeita. Os pesquisadores estavam particularmente interessados em estudar os efeitos da droga em ratos jovens, que ainda estão crescendo, de ossos novos e têm níveis muito mais baixos de esclerostina.
"A dinâmica de crescimento ósseo em ratos jovens e nas crianças são muito diferentes das dos adultos", disse Ken Kozloff, professor associado de cirurgia ortopédica e engenharia biomédica. "As suas estruturas ósseas ainda estão em formação, por isso é importante entender como inibir esclerostina pode afetar isso. Nós também estávamos preocupados como os benefícios da droga iria reverter-se após o tratamento interrompido."
A imagem de cima mostra a qualidade óssea antes e depois de cinco semanas de tratamento com um anticorpo esclerostina.
Os resultados do estudo são encorajadores, sem redução da resistência óssea ou da massa em ratos jovens, seis semanas após o tratamento interrompido. Embora tenha havido alguma perda de osso esponjoso recém-formada, os pesquisadores descobriram que isso poderia ser evitado usando o anticorpo esclerostina em combinação com outras terapias.
A osteogênese imperfeita é uma doença genética que afeta um número estimado de 20.000 a 50.000 pessoas nos Estados Unidos, cerca de 1 em cada 20.000 nascidos vivos. Só no Brasil devem existir mais de 40 mil pessoas com OI.
A OI reduz a capacidade do corpo para formar osso novo e enfraquece o osso que se forma.Isto leva a ossos que se quebram facilmente em atividades cotidianas, causando um ciclo de fraturas, sérias deformações ósseas e hospitalizações repetidas.
A OI reduz a capacidade do corpo para formar osso novo e enfraquece o osso que se forma.Isto leva a ossos que se quebram facilmente em atividades cotidianas, causando um ciclo de fraturas, sérias deformações ósseas e hospitalizações repetidas.
Não há cura e as opções atuais de tratamento são limitadas. Elas incluem a utilização de bifosfonatos para reduzir o enfraquecimento do osso e o implante cirúrgico de astes para melhorar a resistência."Eu pressinto um tratamento que utiliza uma combinação precisa de anticorpos esclerostina para crescer ossos novos, seguido de bisfosfonatos para travar o crescimento do osso", disse Michelle Caird, professora associada de cirurgia ortopédica, que é especializada na doença dos ossos frágeis (Osteogênese Imperfeita)."Os estudos com roedores que estamos fazendo agora estão nos dando uma melhor compreensão de como otimizar o tempo e os valores das duas drogas. Temos anos de trabalho duro pela frente, mas acho que isso pode realmente melhorar a qualidade de vida das crianças com esta doença. "
A equipe de pesquisa ainda tem cerca de dois anos de estudos com roedores para ser concluído. Eles são a esperança de que os pacientes podem ter uma nova opção de tratamento nos próximos cinco a seis anos. Amgen, é o fabricante do medicamento e o fornecedor das drogas usadas no estudo, está atualmente testando em pacientes com osteoporose.
Caird diz que os dados obtidos a partir de testes que podem ajudar em um novo tratamento para a doença dos ossos frágeis podem ser obtidos através do processo de teste e aprovação mais rapidamente. A equipe também está trabalhando em novos métodos de estudo que podem permitir-lhes testar a nova droga no laboratório em pequenas amostras de células ósseas retiradas de pacientes.
Os investigadores acreditam que a terapia pode também ser útil para o tratamento de crianças que sofrem de osteopenia, uma desordem óssea, que podem resultar quando os ossos não suportam quantidades normais de peso. Isso é comum entre as crianças que usam cadeiras de rodas, como resultado de doenças como a paralisia cerebral bífida da espinha.
"A osteopenia é a mesma doença que os astronautas adquirem quando eles estão em ambientes de microgravidade por longos períodos de tempo", disse Caird. "Isso afeta muito mais as crianças do que a OI, por isso estamos muito esperançosos de que a terapia de anticorpos esclerostina venha ser um tratamento útil para eles também. Mas nós estamos focando em Osteogênese Imperfeita primeiro porque é particularmente debilitante e porque há algumas outras opções para as crianças. "
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